FDA 批准 edaravone 用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症

    美国 FDA 网站 5 月 5 日消息，FDA 宣布批准 Radicava（edaravone）治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）患者，这种病通常也被称为卢伽雷氏症（Lou Gehrig’s disease）。 

   「获悉 edaravone 在日本用于治疗 ALS 之后，我们迅速与药物开发商讨论有关在美国提交该药物上市申请的事宜，」FDA 药物评价与研究中心神经病学产品部门代理主任、医学博士 Bastings 称。「这是 FDA 多年来批准用于 ALS 的首个新药，我们很高兴 ALS 患者现在将有了一种新的治疗选择。」

    ALS 是一种罕见病，这种病可以攻击并杀死控制随意肌的神经细胞。随意肌产生咀嚼、行走、呼吸及讲话等运动，神经失去激活特定肌肉的能力可导致肌肉变得虚弱，导致残疾。ALS 是一种进展性疾病，这意味着它随着时间的推移而恶化。美国疾病控制与预防中心预测，美国大约有 1.2 万 -1.5 万人患有 ALS。大多数患者在症状首次出现后，通常会在 5 年内死于呼吸衰竭。       Radicava 是一种静脉注射药物，需由医疗保健专业人员给药。该药物使用时初始治疗周期每天进行用药，连续用药 14 天，随后是一个 14 天的无药期。后续的治疗周期是 14 天内 10 天用药，随后一个 14 天的无药期。 

    Edaravone 用于 ALS 治疗的有效性在日本进行的一项 6 个月的临床试验中得到证明。试验中，137 名受试者被随机配给 edaravone 或安慰剂。第 24 周时，接受 edaravone 治疗的患者与接受安慰剂治疗的患者相比，其临床评价的日常功能下降要少。接受 edaravone 治疗的临床试验受试者报告的最常见副作用是挫伤及步态障碍。

     Radicava 也与需要立即医疗护理的严重风险相关，如荨麻疹、肿胀或气短及对亚硫酸氢钠的过敏反应，亚硫酸氢钠是该药物中的一种成分。亚硫酸氢钠在对亚硫酸盐过敏的患者中可引起危及生命的过敏性症状。FDA 授予了这款药物孤儿药资格，这种资格可提供激励措施，用以帮助和鼓励罕见病药物的开发。为 Radicava 赢得 FDA 批准的是 Mitsubishi Tanabe 制药美国公司。