FDA 批准 Lutathera 用于治疗某些消化道肿瘤

美国 FDA 网站 1 月 26 日报道，FDA 今天批准 Advanced Accelerator Applications 旗下 Lutathera（lutetium Lu 177 dotatate）用于治疗一类影响胰腺或胃肠道的癌症，或称胃肠胰腺神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）。这是首次一种放射性药物获批用于治疗 GEP-NETs。Lutathera 旨在用于生长激素抑制素受体阳性 GEP-NETs 治疗。

FDA 药物评价与研究中心血液学与肿瘤产品办公室代理主任兼 FDA 肿瘤优化中心主任 Pazdur 博士称：「GEP-NETs 是一组罕见的癌症，初始治疗不能阻止癌症生长后治疗选择有限。此次批准为这些罕见癌症患者提供了另一种治疗选择。这也证明了 FDA 会考虑用扩展获取计划的数据支持一款新药的批准。

 GEP-NETs 可出现在胰腺及胃肠道的不同部位，如胃、肠、结肠和直肠。据估计，每年 27000 万中大约有 1 人被诊断患有 GEP-NETs。Lutathera 是一种放射性药物，其通过与细胞的生长激素抑制素受体相结合而发挥作用，这种受体可出现在某些肿瘤上。该药物与生长激素抑制素受体结合后，可进入细胞，使辐射引起肿瘤细胞损伤。 

Lutathera 的批准基于两项研究。第一项研究是一项随机临床试验，受试者为 229 名患有某种类型晚期生长激素抑制素受体阳性 GEP-NET 的患者。试验中患者接受 Lutathera 与奥曲肽联合治疗或奥曲肽单独治疗。这项研究检测了治疗后肿瘤不生长的时间长度（无进展生存期）。与仅接受奥曲肽治疗的患者相比，Lutathera 与奥曲肽联合治疗患者的无进展生存期更长。这意味着与仅接受奥曲肽治疗的患者相比，Lutathera 与奥曲肽联合治疗患者的肿瘤生长或死亡风险较低。

 第二项研究基于一项由 1214 名生长抑素受体阳性肿瘤（包括 GEP-NETS）患者参与的研究数据，这些患者在荷兰的一个临床中心接受了 Lutathera 治疗。一个 360 人的 GEP-NETs 患者亚组有 16% 的人达到 FDA 评价的完全或部分缓解。作为扩展获取计划的一部分，初始招募入组研究的患者接受 Lutathera 治疗。扩展获取是患有严重或即刻有危及生命疾病而又缺乏治疗选择的患者获取试验药物用于治疗的一种方法。

 Lutathera 的常见副作用包括白血球水平降低（淋巴球减少症）、某些器官中酶的水平升高（GGT、AST 和 / 或 ALT 升高）、呕吐、恶心、血糖水平升高及血钾水平降低）。

 Lutathera 的严重副作用包括血细胞水平降低（骨髓抑制）、发生某些血液或骨髓肿瘤（继发性骨髓增生异常综合征和白血病）、肾损伤（肾毒性）、肝损伤（肝毒性）、体内激素水平异常（神经内分泌激素危机）和不育。Lutathera 会对发育中的胎儿造成伤害，应提醒女性该药物对胎儿的潜在风险，需采取有效的避孕。用药患者会暴露于辐射。根据辐射安全性实践，应限制其他患者、医务人员及家庭成员暴露于该药物。

 Lutathera 的上市申请被授予了优先审评资格，对于获得优先审评资格的药物，FDA 会采取行动在 6 个月内决定是否对其批准，如果获得批准，该药物将能显著改善治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性。Lutathera 还获得了孤儿药资格，这一资格可提供激励措施，用于帮助和鼓励罕见病药物的开发。